Impacto científico: estudio revela cómo el viagra podría tratar una enfermedad mortal en niños
Un reciente estudio arrojó datos preliminares muy alentadores para el avance de la salud.
Impacto científico: estudio revela cómo el viagra podría tratar una enfermedad mortal en niños / Peter Dazeley
Un estudio preliminar publicado en la revista Cell sorprendió a la comunidad científica y el mundo de la salud al anunciar una llamativa relación entre el viagra y la salud de los niños.
De manera concreta, el principio activo del medicamento, el sildenafil, muestra potencial para aliviar síntomas de un trastorno neurológico letal que afecta a los más pequeños.
Investigadores de instituciones como Charité – Universitätsmedizin Berlin y la Universidad Heinrich Heine de Düsseldorf probaron el fármaco en células, modelos animales y un grupo reducido de pacientes, reportando mejoras en fuerza muscular y movilidad.
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El síndrome de Leigh
Este extraño mal genético impacta aproximadamente a uno de cada 40.000 nacimientos y surge por mutaciones que alteran las mitocondrias, las “centrales energéticas” celulares, dejando sin combustible tejidos vitales como el cerebro y músculos.
Los primeros indicios aparecen en la infancia temprana, con vómitos, diarrea y problemas para tragar, evolucionando a pérdidas motoras, retrasos en el desarrollo, convulsiones y fallos respiratorios que suelen ser fatales antes de los tres años.
Hallazgos del estudio
En pruebas con células de pacientes cultivadas en laboratorio y organoides cerebrales tridimensionales, el sildenafil activó genes de desarrollo neuronal y corrigió desequilibrios moleculares dañinos.
En ratones y cerdos con mutaciones similares, mejoró el metabolismo energético y prolongó la supervivencia, dando buenas señales sobre su efecto.
“Basados en estos resultados, decidimos administrar el fármaco como parte de un ensayo terapéutico individual en seis pacientes con síndrome de Leigh”, explicó el Dr. Alessandro Prigione, autor principal.
Seis personas, desde 9 meses hasta 38 años, recibieron sildenafil durante meses o años. Notaron avances en fuerza muscular y movimiento.
“Tales efectos mejoran significativamente la calidad de vida de los pacientes con síndrome de Leigh”, comentó el Dr. Markus Schuelke, científico clínico principal.
Dos mostraron leves progresos cognitivos y mejor recuperación de crisis metabólicas, aunque un caso se suspendió por erupción cutánea.
Próximos pasos y precauciones
El equipo planea un ensayo clínico mayor con 60-70 pacientes en Europa para comparar sildenafil con placebo, iniciando a fines de este año.
Prigione enfatizó: “Si un paciente o médico quiere usarlo, estamos felices de colaborar”, pero desaconsejó automedicación sin supervisión.
El fármaco, ya aprobado para hipertensión arterial pulmonar pediátrica, ofrece datos de seguridad probados en niños.