Qué es la distrofia muscular de Duchenne que afecta a Tomás Ross y por qué el tratamiento es tan caro
El pequeño necesita un fármaco llamado Elevidys y para dar cuenta de la situación su madre inició una caminata desde Chiloé a La Moneda.
A finales de abril el nombre del pequeño Tomás Ross salió a la luz luego de que su madre, Camila Gómez, iniciara una caminata desde Chiloé hasta La Moneda para entregar una carta al Presidente Gabriel.
El motivo de la hazaña de más de 1.000 kilómetros tiene directa relación con la salud del niño de 5 años, quien padece de distrofia muscular de Duchenne, siendo parte de una realidad que precisamente se busca exponer en la misiva.
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Así la mujer ha avanzado rauda luego de un diagnóstico que llegó en el año 2023 tras una visitar con fines médicos a Estados Unidos y como una medida que también busca costear un medicamente llamado Elevidys.
¿Qué es la distrofia muscular de Duchenne?
Situada como una extraña a la salud, la distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad degenerativa, que significa una mutación en el gen de la distrofina y que se estable como una de las más graves de su tipo
Según plantea la National Library of Medicine, la misma provoca “una degeneración y debilidad progresiva de las fibras musculares” y podría traer hasta complicaciones cardiacas u ortopédicas debido a la debilidad en los músculos respiratorios.
Precisamente la situación de Tomás Ross fue identificada por sus padres luego de notar que le costaba subir escaleras o levantarse del suelo. Y si inicialmente las dificultades de movilidad pueden ser leves, las implicancias del problema aumentan con el pasar del tiempo.
¿Por qué el medicamento Elevidys, que necesita Tomás Ross, es tan caro?
El medicamente para tratar el problema antes descrito es conocido como Elevidys y fue aprobado por la US. Food & Drug (FDA). Eso sí, el costo del tratamiento es cercano a los 3 mil 500 millones de pesos.
Según explica el académico de la Universidad de Santiago, Leonel Rojo, el fármaco es en realidad un virus sintético “que se ha diseñado para incorporar el gen de la micro-distrofina” en el ADN de pacientes de edades tempranas.
“Hablamos de una proteína que no existe o que está muy disminuida en los pacientes con distrofia muscular”, explica.
¿Y cómo se explica su costo? Todo se basaría en su elaboración en laboratorios GMP (Buenas Prácticas de Manufactura), lo que garantiza que el medicamente no posee riesgos de contaminación o mala fabricación.
“Si se junta el costo de fabricar un virus con el valor asociado a un GMP, siempre el precio final será muy alto”, profundiza Rojo. Por otro lado, el proceso recién estaría en una etapa de investigación y con un alcance limitado.
