Aduhelm: Estados Unidos aprobó uso de controvertido fármaco contra la enfermedad de Alzheimer

La Administración de Drogas y Alimentos de Estados Unidos (FDA, por su sigla en inglés) aprobó este lunes el uso del fármaco experimental Aduhelm para las fases tempranas de la enfermedad de Alzheimer.

El alzhéimer es un trastorno cerebral progresivo e irreversible que destruye lentamente la memoria y las habilidades de pensar, y, finalmente, la capacidad de realizar tareas sencillas. El fármaco que autorizaron para combatir la enfermedad se llama aducanumab (su nombre comercial es Aduhelm), y se desarrolló para pacientes con deterioro cognitivo leve, no demencia grave.

La controvertida decisión se tomó pese a que un comité asesor de la FDA concluyó en noviembre del año pasado que no había evidencia suficiente para respaldar la efectividad del tratamiento. Ninguno de los miembros votó a favor de la aprobación.

Cabe destacar que este se trata del primer tratamiento de su tipo autorizado contra el alzhéimer. Además, la FDA no había aprobado una nueva terapia para la enfermedad desde 2003.

Aprobación acelerada

Según informó la FDA a través de un comunicado, le dieron el visto bueno mediante su programa de «aprobación acelerada«, que permite la aprobación anticipada de un medicamento para una enfermedad grave o potencialmente mortal.

La Dra. Patrizia Cavazzoni, directora del Centro de Evaluación e Investigación de Fármacos de la FDA, destacó: «Las terapias disponibles actualmente solo tratan los síntomas de la enfermedad; esta opción de tratamiento es la primera terapia que se enfoca y afecta el proceso de la enfermedad subyacente de la enfermedad de Alzheimer«.

Los investigadores evaluaron la eficacia de Aduhelm en tres estudios separados, que representan un total de 3.482 pacientes, que consistieron en «estudios de rango de dosis doble ciego, aleatorizados y controlados con placebo en los pacientes». Quienes recibieron el tratamiento «tuvieron una reducción significativa de la placa beta amiloide dependiente de la dosis y el tiempo, mientras que los pacientes del grupo de control de los estudios no tuvieron reducción de la placa beta amiloide», señalaron.

«Estos resultados respaldan la aprobación acelerada de Aduhelm, que se basa en el criterio de valoración sustituto de la reducción de la placa beta amiloide en el cerebro, un sello distintivo de la enfermedad de Alzheimer», expusieron.

«La placa beta amiloide se cuantificó utilizando imágenes de tomografía por emisión de positrones (PET) para estimar los niveles cerebrales de placa beta amiloide en una combinación de regiones del cerebro que se espera que se vean ampliamente afectadas por la patología de la enfermedad de Alzheimer en comparación con una región del cerebro que se espera que esté libre de dicha patología», detallaron.

Posibles efectos secundarios del Aduhelm

De igual forma, precisaron: «La información de prescripción de Aduhelm incluye una advertencia de anomalías en las imágenes relacionadas con el amiloide (ARIA), que con mayor frecuencia se presenta como hinchazón temporal en áreas del cerebro, que generalmente se resuelve con el tiempo y no causa síntomas, aunque algunas personas pueden presentar síntomas como dolor de cabeza, confusión, mareos, cambios en la visión o náuseas«.

«Otra advertencia para Aduhelm es el riesgo de reacciones de hipersensibilidad, que incluyen angioedema y urticaria. Los efectos secundarios más comunes de Aduhelm fueron ARIA, dolor de cabeza, caídas, diarrea y confusión, delirio, estado mental alterado, desorientación», agregaron.

Además, las disposiciones de aprobación acelerada exigen a la empresa del fármaco que lleve a cabo un nuevo ensayo clínico controlado y aleatorizado para verificar el beneficio clínico de la terapia.

Si el ensayo no logra verificar el beneficio clínico, la FDA puede iniciar procedimientos para retirar la aprobación del medicamento.

La Dra. Patrizia Cavazzoni también dijo que «Ha habido un debate público considerable sobre si se debe aprobar Aduhelm», pero destacó que «los beneficios de Aduhelm para los pacientes con enfermedad de Alzheimer superaba los riesgos de la terapia«.

De igual forma, Cavazzoni concluyó: «La FDA continuará monitoreando Aduhelm a medida que llega al mercado y, en última instancia, a la cabecera del paciente».